9月20日，北京市人民政府新闻办公室举行北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会。北京市委宣传部对外新闻处处长叶昶主持。市药监局主要负责同志，市科委、中关村管委会，市卫生健康委、北京海关、顺义区政府相关负责同志介绍情况并回答记者提问。

北京市药监局局长、市“两区”办副主任(兼)曹巍介绍北京“两区”建设药品监管领域创新政策实施情况：

自2023年11月国务院《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（简称“示范区2.0方案”）发布以来，市药监局按照“讲政治、强监管、保安全、促发展、惠民生”总体要求，牵头在天竺综保区建立罕见病药品保障先行区、临床急需进口药械绿色通道等8项工作任务，坚持“三医”协同，统筹发展和安全，力促监管和服务，在今天的发布会上，市科委中关村管委会、市卫健委、北京海关、首都机场临空经济区管委会相关负责同志将分别介绍相关工作取得的突破和进展。下面，我代表市药监局主要介绍两项创新政策和两项试点政策实施进展情况。

一、提升罕见病用药和临床急需药械的可及性和便利性

国务院示范区2.0方案提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”以及“在京建立临床急需进口药械审批绿色通道”。在国家药监局、国家卫生健康委相关部委大力支持下，我局会同市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等相关部门，在反复研究优化路径基础上，联合出台了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，这两项方案正同步在网上发布。

早在三年前，国家已经就临床急需药品包括罕见病用药，明确了临时进口申请、使用管理等相关制度和工作流程，陆续进口了北京协和医院用于治疗罕见或难治性癫痫的氯巴占、北京儿童医院用于治疗软骨发育不全的伏索利肽等罕见病用药。此次北京出台的两个实施方案，在前期工作的基础上，以先行区建设、优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，缩短患者用药等候时间、保障品种数量，实现全程追溯。

其中，临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”，聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫生健康委指导市卫生健康委组成联合专家组开展评估论证。同时，合理简化再次申请进口品种评估论证内容。

罕见病药品保障先行区建设立足“保障”，在绿色通道政策的基础上，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

为了保障临床用药用械安全可追溯，市药监局同步出台药品进口企业产品追溯体系建设指导意见，健全事中事后监管机制，实现全流程闭环管理。目前北京多家医疗机构正在结合临床需求情况积极准备。

二、两项国家试点政策加持，加速创新药械审评审批

近年来，北京深入推进生物医药领域“两区”建设，率先争取多项全国先行试点政策，政策改革红利不断释放。今年上半年，在我局的积极争取下，又有两项药品审评审批改革措施落地北京。

一是“补充申请审评时限从200日压缩至60日”试点。我市共有化学药品生产企业161家，每年约200件重大变更补充申请。此前，药品补充申请环节涉及需要核查与检验的事项由国家药监局负责，完成时限为200个工作日。2024年2月7日，国家药监局印发《优化药品补充申请审评审批程序改革试点工作方案》，拟在我市等地区开展试点，由我局为本市申请企业提供前置指导、核查、检验等服务，帮助企业在向国家药监局递交重大变更申请流程后，可以直接进入审评审批环节，时限压缩至60个工作日，这将进一步促进企业技术迭代升级，保障临床用药。目前我局已制定了试点工作管理制度，与国家药监局药审中心等部门建立了常态化沟通交流机制，首批审评技术骨干已完成培训。

二是“药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”试点。2024年8月2日，国家药监局正式批复北京成为优化创新药临床试验审评审批试点区域之一。同日，我局发布《关于开展优化创新药临床试验审评审批试点工作的通知》，明确试点药物临床试验机构申报路径，现已审核发布2批次16家试点机构名单。申请开展Ⅰ类创新药临床试验项目的企业不受区域限制，在我市评估认定的药物临床试验机构申请开展临床试验，由已纳入试点的机构作为项目组长单位，向国家药监局药审中心提出申请，经确认受理后30个工作日内完成审评审批。目前，我局已向国家药监局推荐了首批项目。

三、力促贸易便利化，助力药品医疗器械“出海”

以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）为契机，围绕制约药品出口的瓶颈问题，2024年7月1日，我局会同市商务局、北京海关联合印发《北京市推动药品出口工作方案》，推动有条件的企业高质量参与共建“一带一路”等国际合作。今年上半年以来，我市疫苗出口9158万剂，胰岛素等生物制品出口630万剂；北京孵化的创新药泽布替尼全球销售额80亿美元，约占美国市场3/4。以GE、瓦里安、医科达等为代表的本土外企已累计向美、英、法、澳等100多个国家出口医疗器械货值金额超30亿元人民币；我市创新企业品驰医疗、爱博医疗、万东医疗制造的脑起搏器、人工晶体、无液氦超导磁共振等产品远销亚洲、非洲、欧洲等六大洲，在取得全世界患者广泛认同的同时，也擦亮了“中国制造”“北京制造”的名片。

近期，国家三部委发布了关于在中国（北京）自贸试验区等地，允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用，用于产品注册和生产等政策。这表明，我国在医药领域将进一步开放，为国际合作和技术创新提供更加广阔的平台。

下一步，我们将在北京市委市政府的领导下，在国家药监局的支持指导下，在相关部门的共同努力下，进一步加强国际通用规则在国内的转化实施，推动全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市，让发展成果更快更优服务公众健康需求。

记者提问

记者：请问优化罕见病药品进口使用是出于怎样的考虑？实施过程中有哪些关键环节？

北京市药监局局长、市“两区”办副主任(兼)曹巍：

示范区2.0方案既是党中央、国务院赋予北京的重要任务，也是北京生物医药科技创新和产业创新融合发展的重大机遇。罕见病是全人类面临的重大医学挑战，目前全球范围内已知的罕见病有7千-1万种，我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。北京作为优质医疗资源集聚地，目前拥有135家三级医院，17家国家临床医学研究中心，15家罕见病诊疗协作网成员单位，接诊患者的疾病复杂，用药个体化差异大，所需药品种类多。市药监局通过政策优化推动在先行区探索罕见病临床急需药品保障相关措施，有利于解决患有罕见病儿童的诊疗需求，进一步提升罕见病药品的进口效率和可持续性，保障患者用药安全。

同时，我们也充分认识到罕见病药品供应保障的特殊性，在后续的实施过程中，市药监局将会同相关部门从以下几方面推动罕见病药品保障工作。

一是强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，会同市卫生健康委、市医保局、北京海关、首都机场临空经济区管委会、顺义区政府等部门，进一步加强统筹协调，形成工作合力，推动罕见病药品保障先行区建设提速增效。二是要加强罕见病用药安全管理。重点规范医疗机构诊疗行为，严格药品使用管理，充分尊重患者意愿，确保落实知情同意。三是积极推动罕见病药品全过程追溯管理，实现罕见病临床急需药品从入境至药品进口企业、配送至医疗机构以及患者使用全过程追溯。四是探索真实世界的数据研究，促进境外罕见病药品注册上市。