创新药企云集的中关村生命科学园内，治疗肌萎缩侧索硬化（俗称“渐冻症”）这一疑难病症的创新竞速正在展开。近日，园内企业神济昌华自主研发的基因疗法SNUG01多中心研究者发起的临床研究（IIT-02）正式启动。不仅神济昌华，今年，园内另一创新药企维泰瑞隆申报的1类新药也获得临床试验默示许可，拟开发治疗渐冻症药物。

由于物理学家霍金、抗疫英雄张定宇、京东原副总裁蔡磊等知名人士患病，渐冻症这一小众疾病被更多大众所了解。该疾病属于一种致命的神经退行性疾病，目前有效治疗手段缺乏，通常患者自发病到去世平均生存期仅为2至4年。

目前，国内一批创新药企正奔跑在研发治疗渐冻症创新药的赛道上。此次神济昌华启动的临床研究，由渐冻症领域权威专家北京大学第三医院樊东升教授主导，联合浙江大学医学院附属第二医院，福建医科大学附属协和医院等国内顶尖医疗机构共同推进，旨在系统性评估不同剂量下鞘内注射SNUG01治疗渐冻症的安全性、耐受性。目前，研究已在福建协和医院、北医三院、浙医二院等中心同步启动患者招募。

据悉，SNUG01源于清华大学基础医学院贾怡昌实验室的基础科研成果，是全球首款以TRIM72为靶点的基因疗法，以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制，延缓渐冻症患者神经元的退行性病变，展现出显著的神经元保护作用。此前完成的首次研究者发起的临床研究已初步验证该疗法安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。

除神济昌华外，生命园内另一家创新药企维泰瑞隆今年也传来渐冻症治疗研究的新进展。今年2月，中国国家药监局药品审评中心官网公示，该公司申报的1类新药SIR2501片获得临床试验默示许可，拟开发治疗渐冻症，这是该产品首次在中国获批临床。

维泰瑞隆由北京生命科学研究所所长王晓东和原北生所资深研究员张志远共同创建，基于王晓东实验室在细胞凋亡、细胞程序性坏死等多种细胞死亡领域的原创性发现，开发治疗多种重大疾病的小分子抑制剂。凭借最新的科学进展，公司立志为全球退行性疾病患者带来变革性疗法，通过发现和开发药物，并通过直接解决退行性疾病的致病原因和风险因素，来改善患者及其家人的生活质量。