记者1月7日从百济神州获悉，其自主研发的新一代BCL2抑制剂索托克拉片（商品名：百悦达®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市。这款创新药不仅为两类难治性血液肿瘤患者带来新希望，更以中国为全球首发市场，让国内患者优先享受到前沿治疗成果。

血液系统恶性肿瘤是我国高发的癌症类型，其中慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）尤为棘手。根据国家癌症中心数据，2022年我国淋巴瘤新发约8.52万例、死亡约4.16万例，白血病新发约8.19万例、死亡约5.01万例。这些疾病被称为"狡猾的肿瘤"，不仅早期症状隐匿，还容易复发，一旦对常用的BTK抑制剂治疗产生耐药，患者往往面临"无药可用"的困境。

此次获批的索托克拉片，专门针对两类急需治疗的患者：一是已经接受过包含BTK抑制剂在内的至少一种系统治疗的CLL/SLL成人患者；二是接受过至少两种系统性治疗（含BTK抑制剂）的复发或难治性MCL成人患者。

作为新一代靶向药，索托克拉的作用机制精准——通过阻断帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白，重新激活癌细胞的"死亡程序"，实现对肿瘤的"精准打击"，同时减少对正常细胞的伤害。研究数据显示，用药后，患者客观缓解率为80.5%。同时，这款药物的耐受性良好，毒性可控。

据悉，这款新药的快速获批离不开国家对创新药的支持，其上市申请被纳入优先审评程序，采用附条件批准上市这一加速审批流程，上市后按要求补完确证性研究，既能够让危重和急需患者尽早用上有效产品，同时严控风险，该药物从受理到获批仅用8个月。与此同时，索托克拉已获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定及优先审评资格，有望成为美国首款获批用于治疗相关适应症的BCL2抑制剂，让中国创新药走向全球。

百济神州总裁、全球研发负责人汪来博士表示，该款药在中国的全球首发是公司的重要里程碑。目前，多项索托克拉的临床研究正在推进，其中与泽布替尼联合治疗初治CLL/SLL患者的方案已显示出积极潜力，未来将为更多患者提供新的治疗选择。