新增获批17个临床急需药械产品,覆盖10家医疗机构,惠及患者约5000人……2025年,天竺综保区以罕见病药品保障先行区建设为契机,持续推动开放创新,罕见病药品累计通关货值达270.43亿元,进口规模居全国首位,有效打通了国外已上市、国内未上市罕见病药品的进口通路。

患儿家属拿到罕见病药品。
据统计,近70%的罕见病出现在儿童时期,目前国内罕见病药品种类少,很多特效药仍依赖进口,但传统进口流程需完成国内临床试验和注册审批。审批流程长、价格高昂,导致很多患儿确诊后面临“无药可用”或“用不起药”的困境,以致错过最佳治疗期,给家庭和社会带来极大负担。

工作人员核对罕见病药品并入库。
为着力提升罕见病药品保障力度和进口药品流通使用安全水平,进一步满足罕见病患者的用药需求,天竺综保区通过前置评估、跟踪审评和24小时通关等便利化举措,协同天竺海关多部门打通药品进口、存储及交付全链条服务通道。同时,汇集全球找药、申报辅导服务,帮助跨国企业对接临床需求,加速国际创新药物进入中国,让罕见病国际创新药能进得来、临床能开具处方、患者能第一时间获药。目前,罕见病临床急需药品实现最快42天入院。

全国首批新生儿罕见病公益保险。
确诊难、药稀缺、药价高,是罕见病诊治的三大难题。天竺综保区建设罕见病药品保障先行区,不仅积极推动临床急需药物从“人等药”到“药等人”,更着力完善升级政策保障体系,让患者从“用得上”到“用得起”。2025年,天竺综保区积极构建多层次用药保障体系,推动10款罕见病临床急需药品纳入北京普惠健康保的海外特药险清单,联合中国人保北京市分公司和北京人寿两家保险公司推出全国首批新生儿罕见病公益保险,进一步提高药品的可及性和可负担性。

天竺综保区主卡口。
罕见病药品保障先行区的建设,也为产业集聚注入动能。通过搭建临床急需进口药械绿色通道,天竺综保区已吸引30余家国内外知名医药企业聚集发展。2025年,天竺综保区医药贸易规模达到1000.93亿元,实现连续三年突破千亿元。
“下一步,天竺综保区将秉持创新驱动,加大保障力度,不断释放政策红利,构筑产业发展新高地,打造集罕见病‘筛、诊、治’‘研、产、贸’一体化特色产业集群,加快实现从‘药品通道’到‘产业生态’的能级跃升,助力首都医药健康产业向更高水平和特色化发展。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。