9月4日，在第四届中国类器官转化医学大会上，北京清华长庚医院临床转化科学中心主任王韫芳介绍，该研究团队利用类器官技术参与研发的一款抗抑郁新药近日完成Ⅲ期临床试验，有望成为我国首个基于类器官技术研发的一类抗抑郁新药。

类器官是由干细胞在体外三维培养形成的微型组织模型，能够模拟人体真实器官的细胞构成、空间结构和部分生理功能，可用于疾病发生发展机制研究、药物安全性有效性评价以及个性化治疗方案筛选。

王韫芳介绍，清华长庚医院研究团队与国内一家药企合作，在抗抑郁新药研发中，通过类器官模型发现该药物的毒性源于早期细胞氧化损伤。研究团队据此指导药企对化合物结构进行改造，替换了有毒的分子结构，在保留药效的同时降低了毒性。目前该药物Ⅲ期临床试验已结束，有望成为我国首个基于类器官技术研发的一类抗抑郁新药。

在中药安全性评价领域，类器官同样展现出独特优势。王韫芳说，中药复方成分复杂，其肝毒性可能是某一成分引起，也可能是多种成分共同作用的结果。研究团队将中药成分逐一拆分并组合分析，已成功筛查出雷公藤甲素、马兜铃酸、何首乌等成分的肝毒性机制。目前，团队正与中药企业合作，对经典名方开展安全性再评价。

王韫芳表示，当前人工智能等技术虽然加速了药物研发进程，但真正能研发出的药物有限，核心瓶颈在于临床前使用的动物模型无法准确预测药物在人体的实际反应。“药物终归是要给患者使用的，评价模型也应尽可能接近人体实际。”她说，类器官模型能够在几周内模拟出疾病数年甚至数十年的演进过程，为药物研发提供了更可靠的工具。

此外，清华长庚医院研究团队在清华大学支持下建立了类器官库，整合实体库、信息库和算法库，推动样本采集、培养、存储和应用的全链条标准化。类器官库不仅包含肿瘤类器官，还配套存储了患者血清、免疫细胞、病理蜡块及数字化影像信息，形成了全维度数据闭环。

“比如患者用药后效果好不好、有没有耐药，研究人员都可以在库中找到对应的类器官模型去回溯验证，进一步加速新药研发。”王韫芳说。